Liệu pháp có tên Telomelysin (OBP-301), được sử dụng kết hợp với xạ trị cho bệnh nhân ung thư thực quản không phù hợp với phẫu thuật triệt căn hoặc hóa trị. Thuốc được đưa trực tiếp vào khối u thông qua nội soi. Telomelysin bắt đầu được bán tại Nhật Bản từ ngày 21/8, sau khi Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản cấp phép sản xuất và lưu hành vào ngày 8/6. Đây được xem là liệu pháp virus điều trị ung thư thực quản đầu tiên trên thế giới được thương mại hóa.

Theo Oncolys BioPharma, đơn vị phát triển Telomelysin, phương pháp này là kết quả của nhiều năm nghiên cứu nhằm tìm kiếm một hướng điều trị có thể tiêu diệt tế bào ung thư nhưng hạn chế ảnh hưởng đến các mô lành. Ông Yasuo Urata, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành Oncolys BioPharma, cho biết mục tiêu của công ty không chỉ là kiểm soát khối u mà còn hướng tới việc duy trì chất lượng cuộc sống cho người bệnh.Telomelysin thuộc nhóm liệu pháp virus tiêu khối u, được phát triển từ adenovirus - nhóm virus có thể gây các bệnh nhiễm trùng đường hô hấp thông thường.

Tuy nhiên, virus sử dụng trong Telomelysin đã được biến đổi gene để có khả năng nhân lên chủ yếu bên trong các tế bào ung thư. Khi được đưa vào khối u, virus sẽ nhân lên trong tế bào ung thư và thúc đẩy quá trình phá hủy các tế bào này. Cách tiếp cận trên nhằm tận dụng khả năng tự nhân bản của virus để tác động trực tiếp vào mô ung thư. Telomelysin được tiêm trực tiếp vào khối u thông qua một ống kim dài dưới sự hỗ trợ của nội soi.

Theo hướng dẫn sử dụng tại Nhật Bản, bệnh nhân được tiêm tổng cộng 3 lần, mỗi lần cách nhau 2 tuần. Quá trình này được kết hợp với xạ trị ngoại trú kéo dài khoảng 6 tuần. Các tác dụng phụ được ghi nhận tương đối nhẹ, trong đó có thể xuất hiện tình trạng sốt nhẹ.

Ung thư thực quản là một trong những loại ung thư có tiên lượng tương đối nghiêm trọng. Trong khi đó, các phương pháp điều trị hiện nay có thể gây ảnh hưởng đáng kể đến sức khỏe người bệnh. Phẫu thuật là một trong những lựa chọn điều trị phổ biến nhưng thường là một can thiệp lớn. Một ca phẫu thuật có thể kéo dài 8-10 giờ, thời gian hồi phục lâu và có nguy cơ xảy ra biến chứng.

Khoảng 40% bệnh nhân có thể gặp biến chứng sau phẫu thuật, theo các dữ liệu được công bố liên quan đến phương pháp này. Đối với người cao tuổi hoặc bệnh nhân có thể trạng yếu, phẫu thuật có thể tiềm ẩn nhiều rủi ro. Một số bệnh nhân khác cũng không đủ điều kiện thực hiện hóa trị do chức năng gan, thận suy giảm hoặc các vấn đề sức khỏe đi kèm.

Đây chính là nhóm bệnh nhân mà Telomelysin hướng tới. Oncolys lựa chọn ung thư thực quản làm mục tiêu phát triển đầu tiên bởi tỷ lệ sống còn của bệnh nhân tương đối thấp, trong khi những phương pháp điều trị hiện có có thể gây nhiều tác dụng phụ và ảnh hưởng lớn đến chất lượng cuộc sống.

Trong một thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhân, việc kết hợp Telomelysin với xạ trị giúp khoảng một nửa số bệnh nhân không còn phát hiện ung thư sau 1,5 năm. Kết quả này được đánh giá là khả quan và cho thấy tiềm năng của việc kết hợp liệu pháp virus với xạ trị so với chỉ sử dụng xạ trị đơn thuần.

Tuy nhiên, quy mô thử nghiệm còn tương đối nhỏ. Vì vậy, hiệu quả và độ an toàn của phương pháp này vẫn cần tiếp tục được theo dõi khi được sử dụng trên số lượng bệnh nhân lớn hơn trong thực tế. Sau khi được cấp phép, Telomelysin đã được đưa vào hệ thống thanh toán bảo hiểm y tế tại Nhật Bản. Giá niêm yết cho một liệu trình tiêu chuẩn gồm 3 mũi tiêm vào khoảng 9,3 triệu yên, tương đương khoảng 1,5 tỷ đồng.

Theo ước tính của Oncolys BioPharma, Nhật Bản có khoảng 25.000 ca ung thư thực quản mới mỗi năm. Trong số đó, khoảng 2.500 bệnh nhân cao tuổi hoặc có thể trạng yếu có thể thuộc nhóm phù hợp với phương pháp điều trị mới. Dù nhóm bệnh nhân mục tiêu ban đầu không quá lớn, doanh nghiệp cho rằng việc phát triển một phương pháp điều trị dành cho những người có ít lựa chọn vẫn có ý nghĩa đáng kể.

Oncolys BioPharma kỳ vọng thành công của Telomelysin có thể mở đường cho việc ứng dụng liệu pháp virus trong nhiều loại ung thư khác. Một số hướng nghiên cứu đang được quan tâm gồm các bệnh ung thư thuộc đường tiêu hóa, ung thư cổ tử cung và ung thư tử cung.

Mục tiêu là tìm kiếm những phương pháp có khả năng kiểm soát hoặc tiêu diệt khối u mà trong một số trường hợp không cần phải cắt bỏ toàn bộ cơ quan, qua đó hạn chế ảnh hưởng lâu dài đến chức năng cơ thể. Theo ông Yasuo Urata, xu hướng điều trị ung thư trong tương lai có thể chuyển dần từ việc loại bỏ cơ quan bị bệnh sang kiểm soát khối u và bảo tồn cơ quan khi điều kiện cho phép.

Telomelysin là một trong những bước đi đầu tiên của Oncolys BioPharma theo định hướng này. Tại Nhật Bản, Telomelysin không phải liệu pháp virus duy nhất đang được phát triển. Trước đó, Delytact - sản phẩm do Đại học Tokyo và Daiichi Sankyo hợp tác phát triển - đã được cấp phép có điều kiện, giới hạn thời gian vào năm 2021.

Đại học Kagoshima cùng công ty khởi nghiệp Surv BioPharma cũng đang nghiên cứu các phương pháp điều trị ung thư dựa trên virus. Sự xuất hiện của những liệu pháp này cho thấy virus đang trở thành một hướng nghiên cứu đáng chú ý trong lĩnh vực ung thư, đặc biệt với mục tiêu tạo ra các phương pháp điều trị có tính chọn lọc cao hơn và giảm tổn thương đối với mô lành.